托夫生 tofersen Qalsody

【贮藏】 在2°C至8°C之间储存，冷藏在原纸箱中，以避免光照。不要冻结。如果没有冷藏设备，Qalsody储存在原纸箱中，避光，温度不超过30°C的情况下，最长可储存14天。如果从原纸盒取出，未打开的Qalsody小瓶可从冰箱中取出并放回冰箱，在30°C或以下的温度下每天不超过6小时，最多6天(36小时)。

【适应症】 适用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。根据Qalsody治疗患者中观察到的血浆神经丝轻链(NfL)减少情况，该适应症获得加速批准。对该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。

【推荐剂量和给药方法】 一、建议用量 由在腰椎穿刺术方面经验丰富的医生进行或在其指导下使用，腰椎穿刺术鞘内注射Qalsody。推荐剂量为每次使用100毫克(15毫升)Qalsody。开始Qalsody治疗，每隔14天使用3次负荷剂量。此后每28天使用一次维持剂量。

二、遗漏剂量 如果错过了第二次负荷剂量，应尽快使用Qalsody,并在14天后使用第三次负荷剂量。如果错过了第三次负荷剂量或维持剂量，应尽快使用Qalsody,并在28天后使用下一次剂量。

三、制备和复溶 在鞘内制备和注射Qalsody时使用无菌技术。按照以下步骤准备和注射Qalsody: 1、药品的准备：给药前，在不使用外部热源的情况下，让冷藏的Qalsody药瓶升温至室温(25°C)。给药前检查Qalsody瓶中的溶液。如果观察到颗粒或瓶内液体不透明、无色至微黄色，请勿使用。不要摇晃Qalsody药瓶。

2. 单剂量药瓶中任何未使用的内容都应丢弃。

【警告和注意事项】 一、脊髓炎和/或神经根炎 在接受Qalsody治疗的患者中，有脊髓炎和神经根炎的严重不良反应报告。在临床研究中，6名接受Qalsody治疗的患者出现脊髓炎或神经根炎。两名患者停止了Qalsody治疗，并需要症状管理，症状完全消失。在其余4名患者中，症状在没有停用Qalsody的情况下缓解。如果出现与脊髓炎或神经根炎一致的症状，应根据护理标准开始诊断性检查和治疗。医生可能要求中断或停止Qalsody。

二、视乳头水肿和颅内压升高 据报道，接受Qalsody治疗的患者出现了视乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应。4名患者出现颅内压升高和/或视乳头水肿。所有患者均接受标准治疗，症状得到缓解，没有事件导致Qalsody停药。如果出现与视乳头水肿或颅内压升高一致的症状，应根据护理标准开始诊断性检查和治疗。

三、无菌性脑膜炎 据报道，在接受Qalsody治疗的患者中出现了无菌性脑膜炎(也称为化学性脑膜炎或药物性无菌性脑膜炎)的严重不良反应。一名患者出现了化学性脑膜炎的严重不良反应，导致停用Qalsody。一名患者出现无菌性脑膜炎的严重不良反应，但未导致Qalsody停药。此外，Qalsody还报告了脑脊液白细胞增加和脑脊液蛋白增加的非严重药物不良反应。如果出现无菌性脑膜炎的症状，应根据护理标准进行诊断性检查和治疗。

如果患者的临床状况表明有此需要，可考虑镇静。如果患者的临床状况表明有此需要，可考虑通过影像学检查来指导Qalsody的鞘内给药。在取下铝制外封上的盖子之前，请确认患者已准备就绪。未开封的Qalsody小瓶可从冰箱中取出并放回冰箱。在鞘内注射前后评估患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在疾病，以避免严重的手术并发症。

3. 给药 给药前，用腰椎穿刺针取出约10 mL脑脊液(CSF)。给药后，用塑料盖覆盖针头，并将针头插入药瓶中，从药瓶中抽取所需剂量的15毫升(相当于100毫克)。

4. 不要稀释Qalsody。

5. 不需要外部过滤器。

6. 在1至3分钟内，使用腰椎穿刺针以鞘内推注方式注射Qalsody。

7. Qalsody不含防腐剂。一旦吸入注射器，溶液应在室温下立即给药(从小瓶中取出后4小时内);否则，必须丢弃。

8. 单剂量药瓶中任何未使用的内容都应丢弃。

【警告和注意事项】 一、脊髓炎和/或神经根炎 在接受Qalsody治疗的患者中，有脊髓炎和神经根炎的严重不良反应报告。在临床研究中，6名接受Qalsody治疗的患者出现脊髓炎或神经根炎。两名患者停止了Qalsody治疗，并需要症状管理，症状完全消失。在其余4名患者中，症状在没有停用Qalsody的情况下缓解。如果出现与脊髓炎或神经根炎一致的症状，应根据护理标准开始诊断性检查和治疗。医生可能要求中断或停止Qalsody。

二、视乳头水肿和颅内压升高 据报道，接受Qalsody治疗的患者出现了视乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应。4名患者出现颅内压升高和/或视乳头水肿。所有患者均接受标准治疗，症状得到缓解，没有事件导致Qalsody停药。如果出现与视乳头水肿或颅内压升高一致的症状，应根据护理标准开始诊断性检查和治疗。

三、无菌性脑膜炎 据报道，在接受Qalsody治疗的患者中出现了无菌性脑膜炎(也称为化学性脑膜炎或药物性无菌性脑膜炎)的严重不良反应。一名患者出现了化学性脑膜炎的严重不良反应，导致停用Qalsody。一名患者出现无菌性脑膜炎的严重不良反应，但未导致Qalsody停药。此外，Qalsody还报告了脑脊液白细胞增加和脑脊液蛋白增加的非严重药物不良反应。如果出现无菌性脑膜炎的症状，应根据护理标准进行诊断性检查和治疗。